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“心脏永生”不是梦,未来十年或可实现

来源:医脉通2018-01-23

心力衰竭是心血管病最后的战场,其5年病死率堪比癌症,未来10年心力衰竭的治疗将会如何?美国贝勒大学Milton Packer教授预言将会有五方面的变化。


1. 射血分数保留的心力衰竭将被分为不同表型,最常见的一种与肥胖相关,并将被作为神经激素类疾病来治疗。


对于射血分数保留的心力衰竭的认识,变化还是较快的。常见的这种射血分数保留的心力衰竭患者,多伴有肥胖,有研究发现其发病过程中一些内源性激素因子的相互作用扮有一定角色。


此外,还有研究显示,钠-葡萄糖共转运体2(SGLT2)抑制剂有助于改善血容量增加、内脏性脂肪以及心肌纤维化进程。


为此,Packer推测,抑制瘦素、醛固酮、脑啡肽酶和SGLT2等的不同于药物的联合应用将是治疗这类患者的主流。而这些药物也将在降低心衰发病率和死亡率产生重要影响。


此外,其他表型的射血分数保留的心力衰竭,或将根据其特点给予针对性治疗,比如心脏淀粉样变性所致心衰,可能给予降解非弹力纤维的治疗方法。


心包也是“下手”的目标之一,比如给予局部的心包切除来缓解老年患者心脏舒张,裂解可介导炎症和纤维化的心外膜脂肪组织等。


2. 针对射血分数减低的心力衰竭的新药将聚焦于诱导细胞自噬。


自噬是由溶酶体介导的一种降解细胞内容物的生物过程,在细胞重构和避免功能受损方面起关键作用。


细胞自噬也是心力衰竭发展的最重要的分子病理学机制,当自噬体-溶酶体通路对压力或容量负荷反应不足或功能障碍,就会导致心脏重构和心力衰竭。


增加自噬在减少氧化应激、炎症和细胞损伤以及心肌细胞结构和功能适应性重塑可起到重要作用。目前,诱导自噬的口服药物已经研发,面世之日或不久矣。


3. 新型药物研发费用和风险远高于投入,若在定价或推广新药方面没有政策优势,心衰药物研发将会停滞。


大多数心衰患者的治疗并非缺乏有效的治疗方法,而是难在用上药。治疗心衰的新型药物,在临床实际中被接受推广还是晦涩的。贵,就是一个大门槛。


一种新药从研发、临床试验到上市,要砸不少钱,风险较高。从上市到成本回笼时间较长,制药公司只能提高新药定价,而医保常不能覆盖价格较高的药物,药物推广就受到限制,结果就是新药研发逐渐萧条。


当前开发治疗急性心衰的药物几近停滞,慢性心衰不出意外也会步其后尘。


4. 慢性心力衰竭患者将由不是心脏病专家或医生的专业人员进行长期管理。


随着老龄化进程以及缺血性心肌病患者的增多,未来全球慢性心衰患者都将持续增长。而管理心衰患者的复杂性,会让有限的医生鞭长莫及。


而一旦由医生诊断明确,后续由专门的训练有素的护士来进行健康管理会更有效。


Packer认为,对于长期慢性疾病的管理,当前这种以医生为基础的医疗服务系统是不合适的。未来十年,需要重新定义医生和其他医疗人员的角色。


5. 细胞和基因治疗仍是镜中月,而提供有效循环支持的器械设备将更靠谱。


Packer认为,让心肌细胞再生不过是炼金术士的噩梦。


虽然心脏病专家都很着迷于心肌细胞再生,但细胞再生挑战和困难重重,而且在其他学科也没有取得成功。即使有一天成功率,也没多少患者有资格去接受这种昂贵、有入侵性的治疗手段。


而设计器械的工程师们,总能让人有所期待,能够提供可靠循环支持的设备其安全性实用性每年都在刷新。不过鉴于这些心脏辅助设备的价格昂贵,贫穷患者还是被挡在门外的。


Packer预测,未来10年,只要患者有钱愿意去支付,他们就不会死于心力衰竭,甚至极少数人超越伦理让“心脏永生”。


Packer指出,这些想法被证实正确与否不太重要,也毫不怀疑心脏病学未来十年的发展,最为重要的是,这些创新是否能使大众受益。如果仅是让一些富人活得更久,那么创新到底又为了什么?


来源:Packer M. The Future Treatment of Heart Failure? Eur Heart J. 2018 Jan 1;39(1):5-7.


原标题:美学者预言心衰未来十年治疗进展:器械治疗或使“心脏永生”不是梦